Biotechnologia molekularna w medycynie i nauce

Biotechnologia molekularna może otworzyć nowy rozdział w historii medycyny, a szczególnie w medycynie spersonalizowanej, czyli takiej, która jest skrojona „na miarę” pod pacjenta. Medycyna spersonalizowana reprezentuje podejście uwzględniające indywidualne cechy pacjenta, a zwłaszcza jego profil genetyczny. Stosowanie jednej, uniwersalnej strategii leczenia pacjentów nie we wszystkich przypadkach jest zasadne. Na przykład w onkologii, każdy nowotwór charakteryzuje się obecnością specyficznych mutacji i w dodatku, niektórzy pacjenci mogą posiadać mutacje oporności na terapię. W takich przypadkach zastosowanie jednej, wspólnej terapii dla wszystkich oznacza, że część pacjentów w ogóle z niej nie skorzysta… A w jaki sposób leczyć nowotwory? Terapie genowe mogą odegrać w tym kluczową rolę, ale nie tylko w onkologii. Słyszałeś może o terapiach genowych? To obiecująca strategia, która może całkowicie odmienić leczenie osób cierpiących na choroby genetyczne. Dzięki terapiom genowym będziemy mogli leczyć przyczynę a nie łagodzić objawy, jak to ma miejsce dotychczas! Terapia genowa to innowacyjna metoda leczenia, która polega na modyfikacji materiału genetycznego pacjenta. W praktyce umożliwi ona dostarczenie zdrowej kopii genu, naprawienie uszkodzonego genu lub wyciszeniu genów chorobotwórczych. W jaki sposób? Z założenia, takie „poprawne” DNA miałyby zostać wprowadzone przez wektory wirusowe nie wywołujące infekcji wirusowej. Natomiast technologia CRISPR miałaby posłużyć do wyciszenia genów chorobotwórczych. Myślisz, że to odległa przyszłość? Nic bardziej mylnego! Już w 2017 roku w USA zatwierdzono pierwszą terapię genową dla dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Teraz uważaj, bo cena zbije cię z nóg. Koszt jednej dawki tej terapii genowej przekracza 2 miliony dolarów! I to właśnie wysokie koszty produkcji takich terapii genowych stanowią największe wyzwanie dla współczesnej medycyny. Kolejnym wyzwaniem jest ryzyko wystąpienia bardzo rzadkich powikłań w wyniku niekontrolowanego wbudowania DNA. Dużą rolę odgrywa również dostępność takich terapii, które są „w zasięgu ręki” jedynie w wybranych krajach lub w ramach badań klinicznych. Mimo tych wszystkich wyzwań z terapiami genowymi wiązana jest przyszłość i obecnie trwają badania nad zastosowaniem terapii genowych w leczeniu: choroby Parkinsona, hemofilii, nowotworów, mukowiscydozy, a nawet AIDS.